જનીનો એ મૂળભૂત આનુવંશિક એકમો છે જે લક્ષણોને નિયંત્રિત કરે છે.કેટલાક વાયરસના જનીનો સિવાય, જે આરએનએથી બનેલા હોય છે, મોટાભાગના સજીવોના જનીનો ડીએનએથી બનેલા હોય છે..સજીવોના મોટાભાગના રોગો જનીનો અને પર્યાવરણ વચ્ચેની ક્રિયાપ્રતિક્રિયાને કારણે થાય છે.જનીન ઉપચાર અનિવાર્યપણે ઘણા રોગોને મટાડી શકે છે અથવા દૂર કરી શકે છે.જીન થેરાપીને દવા અને ફાર્મસી ક્ષેત્રે એક ક્રાંતિ માનવામાં આવે છે.વ્યાપક અર્થમાં જીન થેરાપી દવાઓમાં ડીએનએ-સંશોધિત ડીએનએ દવાઓ (જેમ કે વાયરલ વેક્ટર પર આધારિત વિવો જીન થેરાપી દવાઓ, ઇન વિટ્રો જીન થેરાપી દવાઓ, નેકેડ પ્લાઝમિડ દવાઓ, વગેરે) અને આરએનએ દવાઓ (જેમ કે એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવાઓ, siRNA દવાઓ, siRNA, વગેરે) નો સમાવેશ થાય છે.સંકુચિત અર્થ જીન થેરાપી દવાઓમાં મુખ્યત્વે પ્લાઝમિડ ડીએનએ દવાઓ, વાયરલ વેક્ટર પર આધારિત જીન થેરાપી દવાઓ, બેક્ટેરિયલ વેક્ટર પર આધારિત જીન થેરાપી દવાઓ, જીન એડિટિંગ સિસ્ટમ્સ અને ઇન વિટ્રો જનીન ફેરફાર માટેની સેલ થેરાપી દવાઓનો સમાવેશ થાય છે.વર્ષોના કપરા વિકાસ પછી, જનીન ઉપચાર દવાઓએ પ્રોત્સાહક ક્લિનિકલ પરિણામો પ્રાપ્ત કર્યા છે.(ડીએનએ રસીઓ અને એમઆરએનએ રસીની ગણતરી નથી) હાલમાં, વિશ્વમાં માર્કેટિંગ માટે 45 જીન થેરાપી દવાઓને મંજૂરી આપવામાં આવી છે.આ વર્ષે માર્કેટિંગ માટે કુલ 9 જીન થેરાપીને મંજૂરી આપવામાં આવી છે, જેમાં આ વર્ષે પ્રથમ વખત માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરાયેલી 7 જીન થેરાપીનો સમાવેશ થાય છે, જેમ કે: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin અને Ebvallo, (નોંધ: અન્ય બે યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં મંજૂર કરવામાં આવી હતી. ઓગસ્ટ 2022 માં યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર કરવામાં આવ્યું હતું, અને 2019 માં યુરોપિયન યુનિયન દ્વારા માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરવામાં આવ્યું હતું;.) વધુને વધુ જીન થેરાપી ઉત્પાદનોની શરૂઆત અને જનીન ઉપચાર તકનીકના ઝડપી વિકાસ સાથે, જનીન ઉપચાર ઝડપી વિકાસના સમયગાળાની શરૂઆત કરવા જઈ રહી છે.

જનીન ઉપચારનું વર્ગીકરણ (છબી સ્ત્રોત: બાયો-મેટ્રિક્સ)

આ લેખ 45 જનીન ઉપચારની યાદી આપે છે (ડીએનએ રસીઓ અને mRNA રસીઓ સિવાય) જેને માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરવામાં આવી છે.

1. ઇન વિટ્રો જીન થેરાપી

(1) સ્ટ્રિમવેલિસ

કંપની: ગ્લેક્સોસ્મિથક્લાઇન (GSK) દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: યુરોપિયન યુનિયન દ્વારા મે 2016 માં માર્કેટિંગ માટે તેને મંજૂરી આપવામાં આવી હતી.

સંકેતો: ગંભીર સંયુક્ત ઇમ્યુનોડેફિસિયન્સી (SCID) ની સારવાર માટે.

ટિપ્પણીઓ: આ ઉપચારની સામાન્ય પ્રક્રિયા પ્રથમ દર્દીના પોતાના હિમેટોપોએટીક સ્ટેમ સેલ મેળવવાની છે, તેને વિટ્રોમાં વિસ્તરણ અને સંવર્ધન કરવી, પછી હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ કોશિકાઓમાં કાર્યાત્મક ADA (એડેનોસિન ડીમિનેઝ) જનીન કોપી દાખલ કરવા માટે રેટ્રોવાયરસનો ઉપયોગ કરવો અને અંતે સંશોધિત હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ કોશિકાઓમાં ઇન્જેક્ટ કરવામાં આવે છે.ક્લિનિકલ પરિણામો દર્શાવે છે કે સ્ટ્રિમવેલિસ સાથે સારવાર કરાયેલ ADA-SCID દર્દીઓનો 3-વર્ષનો જીવિત રહેવાનો દર 100% છે.

(2) ઝાલ્મોક્સિસ

કંપની: ઇટાલી મોલમેડ કંપની દ્વારા ઉત્પાદિત.

બજાર માટે સમય: 2016 માં યુરોપિયન યુનિયન તરફથી શરતી માર્કેટિંગ અધિકૃતતા પ્રાપ્ત કરી.

સંકેતો: તેનો ઉપયોગ હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન પછી દર્દીઓની રોગપ્રતિકારક શક્તિના સહાયક ઉપચાર માટે થાય છે.

રિમાર્કસ: ઝાલ્મોક્સિસ એ એલોજેનિક ટી સેલ સ્યુસાઇડ જનીન ઇમ્યુનોથેરાપી છે જે રેટ્રોવાયરલ વેક્ટર દ્વારા સુધારેલ છે.આ પદ્ધતિ એલોજેનિક ટી કોશિકાઓને આનુવંશિક રીતે સંશોધિત કરવા માટે રેટ્રોવાયરલ વેક્ટરનો ઉપયોગ કરે છે, જેથી આનુવંશિક રીતે સંશોધિત ટી કોશિકાઓ 1NGFR અને HSV-TK Mut2 આત્મઘાતી જનીનોને વ્યક્ત કરે છે જે લોકોને કોઈપણ સમયે ટી કોશિકાઓને મારવા માટે ગેન્સીક્લોવીર (ગેન્સિકલોવિર) દવાઓનો ઉપયોગ કરવાની મંજૂરી આપે છે જે પ્રતિકૂળ રોગપ્રતિકારક પ્રતિક્રિયાઓનું કારણ બને છે, સંભવિત વધુ બગાડને અટકાવે છે, અને સંભવિત ક્ષતિગ્રસ્ત રોગપ્રતિકારક શક્તિને અટકાવે છે. HSCT દર્દીઓ એસ્કોર્ટ.

(3) ઇન્વોસા-કે

કંપની: TissueGene (KolonTissueGene) દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટ માટેનો સમય: જુલાઈ 2017માં દક્ષિણ કોરિયામાં લિસ્ટિંગ માટે મંજૂર.

સંકેતો: ડીજનરેટિવ ઘૂંટણની સંધિવાની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: ઇન્વોસા-કે એ એલોજેનિક સેલ જીન થેરાપી છે જેમાં માનવ ચૉન્ડ્રોસાઇટ્સનો સમાવેશ થાય છે.એલોજેનિક કોષો વિટ્રોમાં આનુવંશિક રીતે સંશોધિત થાય છે, અને સંશોધિત કોશિકાઓ ઇન્ટ્રા-આર્ટિક્યુલર ઇન્જેક્શન પછી ટ્રાન્સફોર્મિંગ ગ્રોથ ફેક્ટર β1 (TGF-β1) ને વ્યક્ત અને સ્ત્રાવ કરી શકે છે.β1), ત્યાં અસ્થિવાનાં લક્ષણોમાં સુધારો કરે છે.ક્લિનિકલ પરિણામો દર્શાવે છે કે Invossa-K ઘૂંટણની સંધિવાને નોંધપાત્ર રીતે સુધારી શકે છે.તે કોરિયન ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન દ્વારા 2019 માં રદ કરવામાં આવ્યું હતું કારણ કે ઉત્પાદકે ઉપયોગમાં લેવાતા ઘટકોનું ખોટું લેબલ લગાવ્યું હતું.

(4) Zynteglo

કંપની: બ્લુબર્ડ બાયો દ્વારા સંશોધન અને વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: 2019માં માર્કેટિંગ માટે યુરોપિયન યુનિયન દ્વારા મંજૂર કરવામાં આવ્યું અને ઓગસ્ટ 2022માં યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર કરવામાં આવ્યું.

સંકેતો: ટ્રાન્સફ્યુઝન આધારિત β-થેલેસેમિયાની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: ઝિન્ટેગ્લો એ લેન્ટીવાયરલ ઇન વિટ્રો જનીન થેરાપી છે જે સામાન્ય β-ગ્લોબિન જનીન (βA-T87Q-ગ્લોબિન જનીન) ની કાર્યાત્મક નકલ દર્દી પાસેથી લેન્ટીવાયરલ વેક્ટર દ્વારા લેવામાં આવેલા હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ કોશિકાઓમાં દાખલ કરે છે, અને પછી આ આનુવંશિક રીતે સંશોધિત ઓટોમેટોલોજિકલ કોશિકાઓમાં દર્દીને ફરીથી ભરે છે.એકવાર દર્દી પાસે સામાન્ય βA-T87Q-ગ્લોબિન જનીન હોય, તો તેઓ સામાન્ય HbAT87Q પ્રોટીન ઉત્પન્ન કરી શકે છે, જે રક્ત તબદિલીની જરૂરિયાતને અસરકારક રીતે ઘટાડી અથવા દૂર કરી શકે છે.તે 12 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના દર્દીઓ માટે આજીવન રક્ત તબદિલી અને આજીવન દવાઓને બદલવા માટે રચાયેલ એક વખતની ઉપચાર છે.

(5) સ્કાયસોના

કંપની: બ્લુબર્ડ બાયો દ્વારા સંશોધન અને વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: જુલાઈ 2021માં માર્કેટિંગ માટે યુરોપિયન યુનિયન દ્વારા મંજૂર કરવામાં આવ્યું અને સપ્ટેમ્બર 2022માં યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર કરવામાં આવ્યું.

સંકેતો: પ્રારંભિક સેરેબ્રલ એડ્રેનોલ્યુકોડિસ્ટ્રોફી (CALD) ની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: સ્કાયસોના જીન થેરાપી એ માત્ર એક વખતની જનીન થેરાપી છે જે પ્રારંભિક તબક્કાના સેરેબ્રલ એડ્રેનોલ્યુકોડીસ્ટ્રોફી (CALD) ની સારવાર માટે મંજૂર કરવામાં આવે છે.સ્કાયસોના (એલિવાલ્ડોજેન ઓટોટેમસેલ, લેન્ટી-ડી) એ વિટ્રો જીન થેરાપી લેન્ટી-ડીમાં હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ સેલ લેન્ટીવાયરલ છે.ઉપચારની સામાન્ય પ્રક્રિયા નીચે મુજબ છે: દર્દીમાંથી ઓટોલોગસ હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ કોશિકાઓ લેવામાં આવે છે, વિટ્રોમાં માનવ ABCD1 જનીનને વહન કરતા લેન્ટીવાયરસ દ્વારા ટ્રાન્સડ્યુસ અને સંશોધિત કરવામાં આવે છે, અને પછી દર્દીને પાછું આપવામાં આવે છે.તેનો ઉપયોગ 18 વર્ષથી ઓછી ઉંમરના, ABCD1 જનીન પરિવર્તન અને CALD ધરાવતા દર્દીઓની સારવાર માટે થાય છે.

(6) Kymriah

કંપની: નોવાર્ટિસ દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: ઓગસ્ટ 2017 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: પૂર્વવર્તી બી-સેલ એક્યુટ લિમ્ફોબ્લાસ્ટિક લ્યુકેમિયા (ALL) અને રિલેપ્સ્ડ અને રિફ્રેક્ટરી DLBCL ની સારવાર.

રિમાર્કસ: કિમરિયા એ લેન્ટીવાયરલ ઇન વિટ્રો જીન થેરાપી દવા છે, જે વિશ્વમાં માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરાયેલી પ્રથમ CAR-T થેરાપી છે, જે CD19 ને લક્ષ્યાંક બનાવે છે અને 4-1BB સહ-ઉત્તેજક પરિબળનો ઉપયોગ કરે છે.યુએસમાં તેની કિંમત $475,000 અને જાપાનમાં $313,000 છે.

(7) યસકાર્ટા

કંપની: Gilead (GILD) ની પેટાકંપની, કાઈટ ફાર્મા દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: ઓક્ટોબર 2017માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર;ફોસુન કાઇટે કાઇટ ફાર્મામાંથી યસકાર્ટા ટેક્નોલોજી રજૂ કરી અને અધિકૃતતા મેળવ્યા બાદ તેનું ઉત્પાદન ચીનમાં કર્યું.દેશમાં લિસ્ટિંગ માટે મંજૂર.

સંકેતો: રિલેપ્સ્ડ અથવા રીફ્રેક્ટરી મોટા બી-સેલ લિમ્ફોમાની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: યસકાર્ટા એ વિટ્રો જીન થેરાપીમાં રેટ્રોવાયરલ છે, જે વિશ્વની બીજી માન્ય CAR-T થેરાપી છે.તે CD19 ને લક્ષ્ય બનાવે છે અને CD28 ના કોસ્ટિમ્યુલેટરને અપનાવે છે.યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં તેની કિંમત $373,000 છે.

(8) ટેકાર્ટસ

કંપની: ગિલિયડ (GILD) દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: જુલાઈ 2020 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: રિલેપ્સ્ડ અથવા રિફ્રેક્ટરી મેન્ટલ સેલ લિમ્ફોમા માટે.

ટીકાર્ટસ એ CD19 ને લક્ષ્યાંકિત કરતી ઓટોલોગસ CAR-T સેલ થેરાપી છે, અને તે વિશ્વમાં માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરાયેલી ત્રીજી CAR-T થેરાપી છે.

(9) બ્રેયાંઝી

કંપની: Bristol-Myers Squibb (BMS) દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: ફેબ્રુઆરી 2021 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: રિલેપ્સ્ડ અથવા રિફ્રેક્ટરી (R/R) લાર્જ બી-સેલ લિમ્ફોમા (LBCL).

રિમાર્કસ: બ્રેયાંઝી એ લેન્ટીવાયરસ પર આધારિત એક ઇન-વિટ્રો જીન થેરાપી છે, જે CD19 ને લક્ષ્યાંકિત કરીને વિશ્વમાં માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરાયેલ ચોથી CAR-T થેરાપી છે.સેલ્યુલર ઇમ્યુનોથેરાપીના ક્ષેત્રમાં બ્રિસ્ટલ-માયર્સ સ્ક્વિબ માટે બ્રેયાંઝીની મંજૂરી એક સીમાચિહ્નરૂપ છે, જે તેણે 2019માં $74 બિલિયનમાં સેલજેન હસ્તગત કરી ત્યારે મેળવી હતી.

(10) એબેકમા

કંપની: Bristol-Myers Squibb (BMS) અને બ્લુબર્ડ બાયો દ્વારા સહ-વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: માર્ચ 2021 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: રિલેપ્સ્ડ અથવા રિફ્રેક્ટરી મલ્ટિપલ માયલોમા.

રિમાર્કસ: એબેકમા એ લેન્ટીવાયરસ પર આધારિત એક ઇન-વિટ્રો જીન થેરાપી છે, જે BCMA ને લક્ષ્ય બનાવતી વિશ્વની પ્રથમ CAR-T સેલ થેરાપી છે, અને FDA દ્વારા મંજૂર કરાયેલ પાંચમી CAR-T થેરાપી છે.દવાનો સિદ્ધાંત વિટ્રોમાં લેન્ટીવાયરસ-મધ્યસ્થી જનીન ફેરફાર દ્વારા દર્દીના પોતાના ટી કોષો પર કાઇમરિક BCMA રીસેપ્ટર્સને વ્યક્ત કરવાનો છે.દર્દીઓમાં બિન-આનુવંશિક રીતે સંશોધિત ટી કોશિકાઓને દૂર કરવા માટે સારવાર, અને પછી સુધારેલા ટી કોશિકાઓને ફરીથી ભરો, જે દર્દીઓમાં BCMA- વ્યક્ત કરતા કેન્સર કોષોને શોધે છે અને મારી નાખે છે.

(11) લિબમેલ્ડી

કંપની: ઓર્ચાર્ડ થેરાપ્યુટિક્સ દ્વારા વિકસિત.

બજાર માટેનો સમય: ડિસેમ્બર 2020 માં સૂચિબદ્ધ કરવા માટે યુરોપિયન યુનિયન દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: મેટાક્રોમેટિક લ્યુકોડિસ્ટ્રોફી (MLD) ની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: લિબમેલ્ડી એ ઓટોલોગસ CD34+ કોષો પર આધારિત જનીન ઉપચાર છે જે લેન્ટીવાયરસ દ્વારા વિટ્રોમાં આનુવંશિક રીતે સંશોધિત થાય છે.ક્લિનિકલ ડેટા દર્શાવે છે કે લિબમેલ્ડીના એક જ ઇન્ટ્રાવેનસ ઇન્ફ્યુઝન એ જ ઉંમરના સારવાર ન કરાયેલ દર્દીઓમાં ગંભીર મોટર અને જ્ઞાનાત્મક ક્ષતિની તુલનામાં પ્રારંભિક-પ્રારંભિક એમએલડીના કોર્સને અસરકારક રીતે બદલી શકે છે.

(12) બેનોડા

કંપની: WuXi જાયન્ટ નુઓ દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટ માટેનો સમય: સપ્ટેમ્બર 2021માં NMPA દ્વારા અધિકૃત રીતે મંજૂર.

સંકેતો: બીજી લાઇન અથવા ઉપરની પ્રણાલીગત થેરાપી પછી રીલેપ્સ્ડ અથવા રીફ્રેક્ટરી લાર્જ બી-સેલ લિમ્ફોમા (r/r LBCL) ધરાવતા પુખ્ત દર્દીઓની સારવાર.

ટિપ્પણી: બેનોડા એ CD19 વિરોધી CAR-T જીન થેરાપી છે, અને તે WuXi Juro કંપનીનું મુખ્ય ઉત્પાદન પણ છે.તે ચીનમાં મંજૂર થયેલું બીજું CAR-T ઉત્પાદન છે, રિલેપ્સ્ડ/રીફ્રેક્ટરી લાર્જ બી-સેલ લિમ્ફોઈડ સિવાય WuXi જાયન્ટ નુઓ, ફોલિક્યુલર લિમ્ફોમા (FL), મેન્ટલ સેલ લિમ્ફોમા (MCL), ક્રોનિક લિમ્ફોમા (બી-સેલ લિમ્ફોમા, સેકન્ડ લિમ્ફોમા) સહિત અન્ય બહુવિધ સંકેતોની સારવાર માટે રેજિઓરેન્સાઈ ઈન્જેક્શન વિકસાવવાની યોજના ધરાવે છે. homa (DLBCL) અને તીવ્ર લિમ્ફોબ્લાસ્ટિક લ્યુકેમિયા (ALL).

(13) CARVYKTI

કંપની: લિજેન્ડ બાયોટેકની પ્રથમ પ્રોડક્ટ માર્કેટિંગ માટે મંજૂર.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: ફેબ્રુઆરી 2022 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: રિલેપ્સ્ડ અથવા રિફ્રેક્ટરી મલ્ટિપલ માયલોમા (R/R MM) ની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: CARVYKTI (સિલટાકેબટેજીન ઓટોલ્યુસેલ, ટૂંકમાં સિલ્ટા-સેલ) એ CAR-T સેલ ઇમ્યુન જીન થેરાપી છે જેમાં બે સિંગલ-ડોમેન એન્ટિબોડીઝ B-સેલ પરિપક્વતા એન્ટિજેન (BCMA) ને લક્ષ્ય બનાવે છે.ડેટા દર્શાવે છે કે CARVYKTI રિલેપ્સ્ડ અથવા રિફ્રેક્ટરી મલ્ટિપલ માયલોમા ધરાવતા દર્દીઓમાં જેમણે ચાર કે તેથી વધુ અગાઉની થેરાપીઓ (પ્રોટીઝોમ ઇન્હિબિટર્સ, ઇમ્યુનોમોડ્યુલેટર્સ અને એન્ટિ-સીડી 38 મોનોક્લોનલ એન્ટિબોડીઝ સહિત) પ્રાપ્ત કરી હોય તેવા દર્દીઓમાં 98% નો એકંદર પ્રતિભાવ દર દર્શાવવામાં આવ્યો છે.

(14)એબ્વાલો

કંપની: અટારા બાયોથેરાપ્યુટિક્સ દ્વારા વિકસિત.

ડિસેમ્બર 2022 માં માર્કેટિંગ માટે યુરોપિયન કમિશન (EC) એ માર્કેટિંગ માટે માન્ય વિશ્વની પ્રથમ સાર્વત્રિક ટી સેલ થેરાપી છે.

સંકેતો: Epstein-Barr વાયરસ (EBV)-સંબંધિત પોસ્ટ-ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન લિમ્ફોપ્રોલિફેરેટિવ ડિસીઝ (EBV+PTLD) માટે મોનોથેરાપી તરીકે, સારવાર મેળવતા દર્દીઓ પુખ્ત વયના અને 2 વર્ષથી વધુ ઉંમરના બાળકો હોવા જોઈએ જેમણે અગાઉ ઓછામાં ઓછી એક અન્ય દવા ઉપચાર મેળવ્યો હોય.

રિમાર્કસ: Ebvallo એ એલોજેનિક EBV-વિશિષ્ટ યુનિવર્સલ ટી-સેલ જનીન ઉપચાર છે જે HLA-પ્રતિબંધિત રીતે EBV-સંક્રમિત કોષોને લક્ષ્ય બનાવે છે અને દૂર કરે છે.આ ઉપચારની મંજૂરી મુખ્ય તબક્કા 3 ના ક્લિનિકલ ટ્રાયલ અભ્યાસના પરિણામો પર આધારિત છે, અને પરિણામો દર્શાવે છે કે HCT જૂથ અને SOT જૂથનો ORR 50% હતો.સંપૂર્ણ માફી (CR) દર 26.3% હતો, આંશિક માફી (PR) દર 23.7% હતો અને માફીનો સરેરાશ સમય (TTR) 1.1 મહિના હતો.માફી પ્રાપ્ત કરનારા 19 દર્દીઓમાંથી, 11નો પ્રતિભાવ 6 મહિનાથી વધુ સમયગાળો (DOR) હતો.વધુમાં, સલામતીની દ્રષ્ટિએ, કલમ-વર્ષ-યજમાન રોગ (GvHD) અથવા Ebvallo-સંબંધિત સાયટોકિન રિલીઝ સિન્ડ્રોમ જેવી કોઈ પ્રતિકૂળ પ્રતિક્રિયાઓ થઈ નથી.

2. વાયરલ વેક્ટર પર આધારિત વિવો જીન થેરાપીમાં

(1) જેન્ડિસિન/જિન શેંગ

કંપની: શેનઝેન સાયબૈનુઓ કંપની દ્વારા વિકસિત.

બજાર માટે સમય: 2003 માં ચીનમાં સૂચિબદ્ધ થવા માટે મંજૂર.

સંકેતો: માથા અને ગરદનના સ્ક્વામસ સેલ કાર્સિનોમાની સારવાર માટે.

નોંધ: રિકોમ્બિનન્ટ હ્યુમન p53 એડેનોવાયરસ ઈન્જેક્શન જેન્ડિસિન/જિનયોશેંગ એ શેનઝેન સાઈબાઈનુઓ કંપનીની માલિકીના સ્વતંત્ર બૌદ્ધિક સંપદા અધિકારો સાથેની એડિનોવાઈરસ વેક્ટર જનીન ઉપચાર દવા છે.માનવ પ્રકાર 5 એડેનોવાયરસ માનવ એડેનોવાયરસ પ્રકાર 5 થી બનેલું છે. અગાઉની દવાની એન્ટિ-ટ્યુમર અસર માટેનું મુખ્ય માળખું છે, અને બાદમાં મુખ્યત્વે વાહક તરીકે કાર્ય કરે છે.એડેનોવાયરસ વેક્ટર રોગનિવારક જનીન p53 ને લક્ષ્ય કોષમાં લઈ જાય છે, લક્ષ્ય કોષમાં ટ્યુમર સપ્રેસર જનીન p53 વ્યક્ત કરે છે, અને તેની જનીન અભિવ્યક્તિ આ ઉત્પાદન વિવિધ પ્રકારના કેન્સર વિરોધી જનીનોનું નિયમન કરી શકે છે અને વિવિધ પ્રકારના ઓન્કોજીન્સની પ્રવૃત્તિઓને ડાઉન-રેગ્યુલેટ કરી શકે છે, જેનાથી ટ્યુમરની અસરમાં વધારો થાય છે.

(2) ઋગ્વીર

કંપની: લાતિમા કંપની, લાતવિયા દ્વારા વિકસિત.

લિસ્ટિંગનો સમય: 2004માં લાતવિયામાં લિસ્ટિંગ માટે મંજૂર.

સંકેતો: મેલાનોમાની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: રિગ્વીર એ આનુવંશિક રીતે સંશોધિત ECHO-7 એન્ટરવાયરસ વેક્ટર પર આધારિત જનીન ઉપચાર છે.હાલમાં, દવા લાતવિયા, એસ્ટોનિયા, પોલેન્ડ, આર્મેનિયા, બેલારુસ, વગેરેમાં અપનાવવામાં આવી છે, અને EU દેશોમાં EMA નોંધણી પણ ચાલી રહી છે.છેલ્લા દસ વર્ષમાં ક્લિનિકલ કેસોએ સાબિત કર્યું છે કે રિગ્વીર ઓન્કોલિટીક વાયરસ સલામત અને અસરકારક છે અને મેલાનોમાના દર્દીઓના જીવિત રહેવાના દરમાં 4-6 ગણો વધારો કરી શકે છે.આ ઉપરાંત, આ થેરાપી કોલોરેક્ટલ કેન્સર, સ્વાદુપિંડનું કેન્સર, મૂત્રાશયનું કેન્સર, કિડની કેન્સર, પ્રોસ્ટેટ કેન્સર, ફેફસાનું કેન્સર, ગર્ભાશયનું કેન્સર, લિમ્ફોસારકોમા વગેરે સહિત અન્ય વિવિધ પ્રકારના કેન્સર માટે પણ લાગુ પડે છે.

(3) ઓન્કોરીન

કંપની: શાંઘાઈ સાનવેઈ જૈવિક કંપની દ્વારા વિકસિત.

બજાર માટે સમય: 2005 માં ચીનમાં સૂચિબદ્ધ થવા માટે મંજૂર.

સંકેતો: માથા અને ગરદનની ગાંઠ, લીવર કેન્સર, સ્વાદુપિંડનું કેન્સર, સર્વાઇકલ કેન્સર અને અન્ય કેન્સરની સારવાર.

રિમાર્કસ: ઓન્કોરીન (安科瑞) એ ઓન્કોલિટીક વાયરસ જનીન ઉપચાર ઉત્પાદન છે જે એડેનોવાયરસને વાહક તરીકે ઉપયોગ કરે છે.ઓન્કોલિટીક એડેનોવાયરસ મેળવવામાં આવે છે, જે ખાસ કરીને p53 જનીનની ઉણપ અથવા અસામાન્ય ગાંઠોમાં નકલ કરી શકે છે, જે ટ્યુમર કોશિકાઓના લિસિસ તરફ દોરી જાય છે, ત્યાં ગાંઠ કોષોને મારી નાખે છે.સામાન્ય કોષોને નુકસાન પહોંચાડ્યા વિના.ક્લિનિકલ અભ્યાસોએ દર્શાવ્યું છે કે એન્કેરુઈ વિવિધ પ્રકારના જીવલેણ ગાંઠો માટે સારી સલામતી અને અસરકારકતા ધરાવે છે.

(4) Glybera

કંપની: યુનિક્યુર દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટ માટેનો સમય: 2012 માં યુરોપમાં લિસ્ટિંગ માટે મંજૂર.

સંકેતો: લિપોપ્રોટીન લિપેઝની ઉણપ (LPLD) ની સારવાર સખત રીતે પ્રતિબંધિત ચરબીયુક્ત આહાર હોવા છતાં સ્વાદુપિંડના ગંભીર અથવા પુનરાવર્તિત એપિસોડ સાથે.

ટિપ્પણીઓ: ગ્લાયબેરા (એલિપોજેન ટિપરવોવેક) એ એએવી પર આધારિત જનીન ઉપચાર દવા છે, જે એએવીનો ઉપયોગ રોગનિવારક જનીન એલપીએલને સ્નાયુ કોશિકાઓમાં ટ્રાન્સડ્યુસ કરવા માટે વાહક તરીકે કરે છે, જેથી સંબંધિત કોષો ચોક્કસ માત્રામાં લિપોપ્રોટીન લિપેઝ ઉત્પન્ન કરી શકે, રોગને દૂર કરવા માટે, આ ઉપચાર લાંબા સમય સુધી અસરકારક છે.દવાને 2017 માં બજારમાંથી પાછી ખેંચી લેવામાં આવી હતી. તેના પાછું ખેંચવાનું કારણ બે પરિબળો સાથે સંબંધિત હોઈ શકે છે: ઊંચી કિંમત અને મર્યાદિત બજાર માંગ.દવાની સારવારનો સરેરાશ ખર્ચ US$1 મિલિયન જેટલો ઊંચો છે, અને અત્યાર સુધી માત્ર એક દર્દીએ જ તેનો ઉપયોગ કર્યો છે.તબીબી વીમા કંપનીએ તેના માટે US$900,000 ની ભરપાઈ કરી હોવા છતાં, તે વીમા કંપની માટે પ્રમાણમાં મોટો બોજ પણ છે.વધુમાં, દવા દ્વારા લક્ષિત સંકેતો ખૂબ જ દુર્લભ છે, જેમાં 1 મિલિયનમાંથી 1નો ઘટના દર અને ખોટા નિદાનનો ઊંચો દર છે.

(5) ઇમ્લિજિક

કંપની: એમજેન દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટ માટેનો સમય: 2015 માં, તેને યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ અને યુરોપિયન યુનિયનમાં સૂચિબદ્ધ કરવાની મંજૂરી આપવામાં આવી હતી.

સંકેતો: મેલાનોમા જખમની સારવાર કે જે શસ્ત્રક્રિયા દ્વારા સંપૂર્ણપણે દૂર કરી શકાતી નથી.

રિમાર્કસ: ઇમલિજિક એ એટેન્યુએટેડ હર્પીસ સિમ્પ્લેક્સ વાયરસ પ્રકાર 1 છે જે આનુવંશિક તકનીક દ્વારા સંશોધિત કરવામાં આવ્યું છે (તેના ICP34.5 અને ICP47 જનીન ટુકડાઓ કાઢી નાખવું, અને માનવ ગ્રાન્યુલોસાઇટ મેક્રોફેજ કોલોની-ઉત્તેજક પરિબળ GM-CSF જનીન દાખલ કરીને) પ્રથમ એચએસવીડીએ પર વાયરસ (એચએસવીડીએ) પર વાયરસ છે. ઇ ઉપચાર.વહીવટની પદ્ધતિ ઇન્ટ્રાલેસનલ ઇન્જેક્શન છે, જે મેલાનોમાના જખમમાં ટ્યુમર કોશિકાઓના ભંગાણનું કારણ બને છે, ટ્યુમરથી મેળવેલા એન્ટિજેન્સ અને જીએમ-સીએસએફને મુક્ત કરે છે અને એન્ટિ-ટ્યુમર રોગપ્રતિકારક પ્રતિક્રિયાઓને પ્રોત્સાહન આપે છે.

(6) Luxturna

કંપની: સ્પાર્ક થેરાપ્યુટિક્સ દ્વારા વિકસિત, રોશની પેટાકંપની.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: તેને 2017માં FDA દ્વારા માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરવામાં આવ્યું હતું અને પછી 2018માં યુરોપમાં માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરવામાં આવ્યું હતું.

સંકેતો: બાળકો અને પુખ્ત વયના લોકોની સારવાર માટે કે જેમણે ડબલ-કોપી RPE65 જનીન પરિવર્તનને કારણે દ્રષ્ટિ ગુમાવી છે પરંતુ પૂરતી સંખ્યામાં સક્ષમ રેટિના કોષો જાળવી રાખ્યા છે.

રિમાર્કસ: Luxturna એ AAV-આધારિત જનીન ઉપચાર છે જે સબરેટિનલ ઈન્જેક્શન દ્વારા સંચાલિત થાય છે.જીન થેરાપી દર્દીના રેટિના કોષોમાં સામાન્ય RPE65 જનીનની કાર્યાત્મક નકલ દાખલ કરવા વાહક તરીકે AAV2 નો ઉપયોગ કરે છે, જેથી અનુરૂપ કોષો સામાન્ય RPE65 પ્રોટીનને વ્યક્ત કરે છે, જે દર્દીની RPE65 પ્રોટીનની ઉણપને પૂર્ણ કરે છે, જેનાથી દર્દીની દ્રષ્ટિ સુધરે છે.

(7) Zolgensma

કંપની: નોવાર્ટિસની પેટાકંપની AveXis દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: મે 2019 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: 2 વર્ષથી ઓછી ઉંમરના સ્પાઇનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફી (SMA) દર્દીઓની સારવાર.

રિમાર્કસ: Zolgensma એ AAV વેક્ટર પર આધારિત જનીન ઉપચાર છે.આ દવા કરોડરજ્જુની સ્નાયુબદ્ધ કૃશતા માટે વિશ્વમાં માર્કેટિંગ માટે મંજૂર થયેલ એકમાત્ર એક વખતની સારવાર યોજના છે.દવાની રજૂઆત કરોડરજ્જુના સ્નાયુબદ્ધ કૃશતાની સારવારમાં એક નવો યુગ ખોલે છે.પાનું, એક સીમાચિહ્નરૂપ પ્રગતિ છે.આ જીન થેરાપી સામાન્ય SMN1 પ્રોટીન ઉત્પન્ન કરવા માટે નસમાં પ્રેરણા દ્વારા દર્દીમાં સામાન્ય SMN1 જનીન દાખલ કરવા માટે scAAV9 વેક્ટરનો ઉપયોગ કરે છે, જેનાથી મોટર ચેતાકોષો જેવા અસરગ્રસ્ત કોષોના કાર્યમાં સુધારો થાય છે.તેનાથી વિપરીત, SMA દવાઓ Spinraza અને Evrysdi ને લાંબા ગાળાના પુનરાવર્તિત ડોઝની જરૂર છે.સ્પિનરાઝા દર ચાર મહિને સ્પાઇનલ ઇન્જેક્શન દ્વારા આપવામાં આવે છે, અને Evrysdi એ દૈનિક મૌખિક દવા છે.

(8) ડિલિટેક્ટ

કંપની: ડાઇચી સાંક્યો કંપની લિમિટેડ (TYO: 4568) દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટ માટેનો સમય: જૂન 2021માં જાપાનના આરોગ્ય, શ્રમ અને કલ્યાણ મંત્રાલય (MHLW) તરફથી શરતી મંજૂરી.

સંકેતો: જીવલેણ ગ્લિઓમાની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: ડેલીટેક્ટ એ વૈશ્વિક સ્તરે મંજૂર થયેલ ચોથું ઓન્કોલિટીક વાયરસ જીન થેરાપી ઉત્પાદન છે, અને જીવલેણ ગ્લિઓમાની સારવાર માટે મંજૂર કરાયેલ પ્રથમ ઓન્કોલિટીક વાયરસ ઉત્પાદન છે.ડેલીટેક્ટ એ આનુવંશિક રીતે એન્જિનિયર્ડ હર્પીસ સિમ્પ્લેક્સ વાયરસ પ્રકાર 1 (HSV-1) ઓન્કોલિટીક વાયરસ છે જે ડો. ટોડો અને સાથીદારો દ્વારા વિકસાવવામાં આવ્યો છે.Delytact બીજી પેઢીના HSV-1 ના G207 જિનોમમાં વધારાના ડિલીટ મ્યુટેશનનો પરિચય કરાવે છે, જે કેન્સર કોષોમાં તેની પસંદગીયુક્ત પ્રતિકૃતિમાં વધારો કરે છે અને ઉચ્ચ સલામતી જાળવી રાખતી વખતે એન્ટિ-ટ્યુમર રોગપ્રતિકારક પ્રતિક્રિયાઓને ઇન્ડક્શન કરે છે.ડેલીટેક્ટ એ પ્રથમ ત્રીજી પેઢીની ઓન્કોલિટીક HSV-1 છે જે હાલમાં ક્લિનિકલ મૂલ્યાંકન હેઠળ છે.જાપાનમાં ડેલીટેક્ટની મંજૂરી મુખ્યત્વે સિંગલ-આર્મ ફેઝ 2 ક્લિનિકલ ટ્રાયલ પર આધારિત છે.પુનરાવર્તિત ગ્લિઓબ્લાસ્ટોમા ધરાવતા દર્દીઓમાં, ડેલીટેક્ટે એક-વર્ષના અસ્તિત્વ દરનો પ્રાથમિક અંતિમ બિંદુ હાંસલ કર્યો, અને પરિણામો દર્શાવે છે કે ડેલીટેક્ટે G207 ની તુલનામાં વધુ સારી અસરકારકતા દર્શાવી છે.મજબૂત પ્રતિકૃતિ બળ અને ઉચ્ચ એન્ટિટ્યુમર પ્રવૃત્તિ.આ સ્તન, પ્રોસ્ટેટ, શ્વાન્નોમાસ, નેસોફેરિંજલ, હેપેટોસેલ્યુલર, કોલોરેક્ટલ, જીવલેણ પેરિફેરલ નર્વ શીથ ટ્યુમર અને થાઇરોઇડ કેન્સરના નક્કર ગાંઠના નમૂનાઓમાં અસરકારક હતું.

(9) અપસ્ટાઝા

કંપની: PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: જુલાઈ 2022 માં માર્કેટિંગ માટે યુરોપિયન યુનિયન દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: સુગંધિત L-amino acid decarboxylase (AADC) ની ઉણપ માટે, તે 18 મહિના અને તેથી વધુ ઉંમરના દર્દીઓની સારવાર માટે માન્ય છે.

રિમાર્કસ: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) એ વાહક તરીકે એડેનો-સંબંધિત વાયરસ પ્રકાર 2 (AAV2) સાથે વિવો જનીન ઉપચાર છે.AADC એન્ઝાઇમ એન્કોડિંગ જનીનમાં પરિવર્તનને કારણે દર્દીઓ બીમાર થઈ જાય છે.AAV2 એ AADC એન્ઝાઇમને એન્કોડ કરતું તંદુરસ્ત જનીન ધરાવે છે.જનીન વળતરનું સ્વરૂપ રોગનિવારક અસર પ્રાપ્ત કરે છે.સિદ્ધાંતમાં, એક વહીવટ લાંબા સમય માટે અસરકારક છે.તે પ્રથમ માર્કેટિંગ જીન થેરાપી છે જે મગજમાં સીધું ઇન્જેક્ટ કરવામાં આવે છે.માર્કેટિંગ અધિકૃતતા તમામ 27 EU સભ્ય રાજ્યો, તેમજ આઇસલેન્ડ, નોર્વે અને લિક્ટેંસ્ટેઇનને લાગુ પડે છે.

(10) રોક્ટેવિયન

કંપની: BioMarin ફાર્માસ્યુટિકલ (BioMarin) દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: યુરોપિયન યુનિયન દ્વારા ઓગસ્ટ 2022માં માર્કેટિંગ માટે મંજૂર;નવેમ્બર 2022 માં યુકે મેડિસિન્સ એન્ડ હેલ્થકેર પ્રોડક્ટ્સ એડમિનિસ્ટ્રેશન (MHRA) દ્વારા માર્કેટિંગ અધિકૃતતા.

સંકેતો: ગંભીર હિમોફિલિયા A ધરાવતા પુખ્ત દર્દીઓની સારવાર માટે જેમની પાસે FVIII પરિબળ નિષેધનો કોઈ ઇતિહાસ નથી અને AAV5 એન્ટિબોડીઝ માટે નકારાત્મક છે.

રિમાર્કસ: રોક્ટેવિયન (વાલોક્ટોકોજેન રોક્સાપાર્વોવેક) AAV5 નો વેક્ટર તરીકે ઉપયોગ કરે છે અને માનવ યકૃત-વિશિષ્ટ પ્રમોટર HLP નો ઉપયોગ માનવ કોગ્યુલેશન ફેક્ટર VIII (FVIII) ના અભિવ્યક્તિને ચલાવવા માટે B ડોમેન કાઢી નાખે છે.યુરોપિયન કમિશનનો વેલોક્ટોકોજેન રોક્સપાર્વોવેકના માર્કેટિંગને મંજૂરી આપવાનો નિર્ણય દવાના ક્લિનિકલ ડેવલપમેન્ટ પ્રોજેક્ટના એકંદર ડેટા પર આધારિત છે.તેમાંથી, તબક્કા III ના ક્લિનિકલ ટ્રાયલ જનરલ 8-1 ના પરિણામો દર્શાવે છે કે નોંધણી પહેલાંના વર્ષના ડેટાની તુલનામાં, વ Val લોક્ટોકોજેન રોક્સપાર્વોવેકના એક જ પ્રેરણા પછી, વિષયનો વાર્ષિક રક્તસ્રાવ દર (એબીઆર) નોંધપાત્ર રીતે ઓછો થાય છે, રિકોમ્બિનન્ટ કોગ્યુલેશન ફેક્ટર VII (એફ 8) ની પ્રવૃત્તિમાં વધારો થાય છે, અથવા તે લોહીમાં એક પ્રવૃત્તિમાં વધારો થાય છે.સારવારના 4 અઠવાડિયા પછી, વિષયનો વાર્ષિક F8 વપરાશ દર અને સારવારની આવશ્યકતા ધરાવતા ABR માં અનુક્રમે 99% અને 84% ઘટાડો થયો હતો, અને તફાવત આંકડાકીય રીતે નોંધપાત્ર હતો (p<0.001).સલામતી રૂપરેખા સારી હતી, અને કોઈ પણ વિષયે F8 પરિબળ નિષેધ, જીવલેણતા અથવા થ્રોમ્બોસિસની આડઅસરોનો અનુભવ કર્યો ન હતો, અને સારવાર સંબંધિત કોઈ ગંભીર પ્રતિકૂળ ઘટનાઓ (SAEs) નોંધવામાં આવી ન હતી.

(11) હેમજેનિક્સ

કંપની: યુનિક્યુર કોર્પોરેશન દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: નવેમ્બર 2022 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: હિમોફીલિયા બી ધરાવતા પુખ્ત દર્દીઓની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: હેમજેનિક્સ એ AAV5 વેક્ટર પર આધારિત જનીન ઉપચાર છે.આ દવા કોગ્યુલેશન ફેક્ટર IX (FIX) જીન વેરિઅન્ટ FIX-પદુઆથી સજ્જ છે, જે નસમાં આપવામાં આવે છે.વહીવટ પછી, જનીન યકૃતમાં FIX કોગ્યુલેશન પરિબળને વ્યક્ત કરી શકે છે અને રક્તમાં પ્રવેશ્યા પછી કોગ્યુલેશન કાર્યને લાગુ કરી શકે છે, જેથી સારવારના હેતુને પ્રાપ્ત કરવા માટે, સૈદ્ધાંતિક રીતે, એક વહીવટ લાંબા સમય સુધી અસરકારક રહે છે.

(12) એડસ્ટિલાડ્રિન

કંપની: ફેરિંગ ફાર્માસ્યુટિકલ્સ દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: ડિસેમ્બર 2022 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: બેસિલસ કેલ્મેટ-ગ્યુરિન (બીસીજી) માટે બિન-પ્રતિસાદિત ઉચ્ચ-જોખમ બિન-સ્નાયુ-આક્રમક મૂત્રાશય કેન્સર (NMIBC) ની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: એડસ્ટિલાડ્રિન એ બિન-પ્રતિકૃતિવાળા એડેનોવાયરલ વેક્ટર પર આધારિત જનીન ઉપચાર છે, જે લક્ષ્ય કોષોમાં ઇન્ટરફેરોન આલ્ફા-2બી પ્રોટીનને ઓવરએક્સપ્રેસ કરી શકે છે, અને મૂત્રાશયમાં પેશાબની મૂત્રનલિકા દ્વારા સંચાલિત થાય છે (દર ત્રણ મહિનામાં એકવાર સંચાલિત થાય છે), વાયરસ વેક્ટર અસરકારક રીતે કોશિકાઓમાં ચેપ લગાવી શકે છે, અને પ્રોટીનને ઓવરપ્રેસ કરવા માટે કોષોમાં ઇન્ટરફેરોન આલ્ફા-2બી. યુટિક અસર.આ નવીન જનીન ઉપચાર પદ્ધતિ આમ દર્દીના પોતાના મૂત્રાશયની દિવાલના કોષોને લઘુચિત્ર "ફેક્ટરી"માં પરિવર્તિત કરે છે જે ઇન્ટરફેરોન ઉત્પન્ન કરે છે, જેનાથી દર્દીની કેન્સર સામે લડવાની ક્ષમતામાં વધારો થાય છે.

એડસ્ટિલાડ્રિનની સલામતી અને અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન મલ્ટિસેન્ટર ક્લિનિકલ અભ્યાસમાં કરવામાં આવ્યું હતું જેમાં ઉચ્ચ જોખમ ધરાવતા BCG-નોન રિસ્પોન્સિવ NMIBC ધરાવતા 157 દર્દીઓનો સમાવેશ થાય છે.દર્દીઓને દર ત્રણ મહિને 12 મહિના સુધી, અથવા સારવાર માટે અસ્વીકાર્ય ઝેરી અથવા ઉચ્ચ-ગ્રેડ NMIBC ના પુનરાવૃત્તિ સુધી એડસ્ટિલાડ્રિન પ્રાપ્ત થાય છે.એકંદરે, એડસ્ટિલાડ્રિન સાથે સારવાર કરાયેલા 51 ટકા નોંધાયેલા દર્દીઓએ સંપૂર્ણ પ્રતિસાદ પ્રાપ્ત કર્યો (સિસ્ટોસ્કોપી, બાયોપ્સી પેશી અને પેશાબ પર દેખાતા કેન્સરના તમામ ચિહ્નો અદૃશ્ય થઈ ગયા).

3. નાના ન્યુક્લીક એસિડ દવાઓ

(1) વિત્રવેણ

કંપની: આયોનિસ ફાર્મા (અગાઉ Isis ફાર્મા) અને નોવાર્ટિસ દ્વારા સંયુક્ત રીતે વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: 1998 અને 1999 માં, તેને FDA અને EU EMA દ્વારા માર્કેટિંગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી.

સંકેતો: HIV-પોઝિટિવ દર્દીઓમાં સાયટોમેગાલોવાયરસ રેટિનાઇટિસની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: વિટ્રાવેન એ એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે, જે વિશ્વમાં માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરાયેલ પ્રથમ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે.લિસ્ટિંગના પ્રારંભિક તબક્કે, એન્ટિ-સીએમવી દવાઓની બજારમાં માંગ ખૂબ જ તાકીદની હતી;પાછળથી, અત્યંત સક્રિય એન્ટિરેટ્રોવાયરલ થેરાપીના વિકાસને કારણે, CMV કેસોની સંખ્યામાં તીવ્ર ઘટાડો થયો.સુસ્ત બજારની માંગને કારણે, દવા 2002 અને 2006 માં EU દેશો અને યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં ઉપાડમાં લૉન્ચ કરવામાં આવી હતી.

(2) મેક્યુજેન

કંપની: Pfizer અને Eyetech દ્વારા સહ-વિકસિત.

માર્કેટ માટેનો સમય: 2004માં યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં લિસ્ટિંગ માટે મંજૂર.

સંકેતો: નિયોવાસ્ક્યુલર વય-સંબંધિત મેક્યુલર ડિજનરેશનની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: મેક્યુજેન એ પેજીલેટેડ મોડિફાઇડ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે, જે વેસ્ક્યુલર એન્ડોથેલિયલ ગ્રોથ ફેક્ટર (VEGF165 સબટાઇપ) ને લક્ષ્ય બનાવી શકે છે અને બાંધી શકે છે, અને વહીવટ પદ્ધતિ ઇન્ટ્રાવિટ્રીયલ ઇન્જેક્શન છે.

(3) ડેફિટેલિયો

કંપની: જાઝ ફાર્માસ્યુટિકલ્સ દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: તે 2013 માં યુરોપિયન યુનિયન દ્વારા માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરવામાં આવ્યું હતું અને માર્ચ 2016 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર કરવામાં આવ્યું હતું.

સંકેતો: હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન પછી રેનલ અથવા પલ્મોનરી ડિસફંક્શન સાથે સંકળાયેલ હેપેટિક વેનો-ઓક્લુઝિવ રોગની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: ડેફિટેલિયો એ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે, જે પ્લાઝમિન ગુણધર્મો સાથે ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ્સનું મિશ્રણ છે.2009 માં વ્યાપારી કારણોસર બજારમાંથી પાછી ખેંચી લેવામાં આવી હતી.

(4) Kynamro

કંપની: Ionis Pharma અને Kastle દ્વારા સહ-વિકસિત.

બજાર માટેનો સમય: 2013 માં, તેને અનાથ દવા તરીકે યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં માર્કેટિંગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી.

સંકેતો: હોમોઝાયગસ ફેમિલીઅલ હાયપરકોલેસ્ટેરોલેમિયાની સહાયક સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: Kynamro એ એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે, જે માનવ apo B-100 mRNA ને લક્ષ્ય બનાવતી એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ છે.Kynamro અઠવાડિયામાં એકવાર 200 મિલિગ્રામ સબક્યુટેનલી તરીકે આપવામાં આવે છે.

(5) સ્પિનરાઝા

કંપની: આયોનિસ ફાર્માસ્યુટિકલ્સ દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: ડિસેમ્બર 2016 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: સ્પાઇનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફી (SMA) ની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: સ્પિનરાઝા (નુસિનરસેન) એ એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે.SMN2 exon 7 ની ક્લીવેજ સાઇટ સાથે જોડાઈને, Spinraza SMN2 જનીનનું RNA ક્લીવેજ બદલી શકે છે, જેનાથી સંપૂર્ણ કાર્યકારી SMN પ્રોટીનનું ઉત્પાદન વધે છે.ઓગસ્ટ 2016 માં, BIOGEN એ સ્પિનરાઝાના વૈશ્વિક અધિકારો પ્રાપ્ત કરવા માટે તેના વિકલ્પનો ઉપયોગ કર્યો.સ્પિનરાઝાએ ફક્ત 2011 માં મનુષ્યો પર તેની પ્રથમ ક્લિનિકલ ટ્રાયલ શરૂ કરી હતી. માત્ર 5 વર્ષમાં, તેને 2016 માં FDA દ્વારા માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરવામાં આવ્યું હતું, જે FDA દ્વારા તેની અસરકારકતાની સંપૂર્ણ માન્યતાને પ્રતિબિંબિત કરે છે.આ દવાને એપ્રિલ 2019 માં ચીનમાં માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરવામાં આવી હતી. ચીનમાં સ્પિનરાઝા માટે સમગ્ર મંજૂરી ચક્ર 6 મહિનાથી ઓછા સમયનું હતું, અને સ્પિનરાઝાને યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં પ્રથમ મંજૂર થયાને 2 વર્ષ અને 2 મહિના થયા હતા.ચીનમાં લિસ્ટિંગની ઝડપ પહેલેથી જ ખૂબ જ ઝડપી છે.આ એ હકીકતને કારણે પણ છે કે ઔષધ મૂલ્યાંકન કેન્દ્રએ નવેમ્બર 1, 2018 ના રોજ “ઓવરસીઝ નવી દવાઓની પ્રથમ બેચની સૂચિ પ્રકાશિત કરવા અંગેની સૂચના તાત્કાલિક ધોરણે ક્લિનિકલ પ્રેક્ટિસમાં જરૂરી છે” જારી કરી હતી, અને ઝડપી સમીક્ષા માટે 40 વિદેશી નવી દવાઓની પ્રથમ બેચમાં તેનો સમાવેશ કરવામાં આવ્યો હતો, જેમાંથી સ્પિન્રાઝા ક્રમાંકિત હતી.

(6) એક્સોન્ડિસ 51

કંપની: AVI બાયોફાર્મા દ્વારા વિકસિત (પછીથી સારેપ્ટા થેરાપ્યુટિક્સ નામ આપવામાં આવ્યું).

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: સપ્ટેમ્બર 2016 માં, તેને FDA દ્વારા માર્કેટિંગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી.

સંકેતો: ડીએમડી જનીનમાં એક્સોન 51 સ્કીપિંગ જીન મ્યુટેશન સાથે ડ્યુચેન મસ્ક્યુલર ડિસ્ટ્રોફી (ડીએમડી)ની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: એક્સોન્ડિસ 51 એ એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે, એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ ડીએમડી જનીનના પૂર્વ-એમઆરએનએના એક્ઝોન 51 ની સ્થિતિ સાથે જોડાઈ શકે છે, પરિણામે પરિપક્વ mRNA ની રચના થાય છે, એક્સોન 51 નો ભાગ એક્સિસિશન અવરોધિત છે, જેનાથી દર્દીઓને ફ્રેમના કેટલાક સંશ્લેષણને સુધારવામાં મદદ કરે છે. સામાન્ય પ્રોટીન કરતા ટૂંકા હોય છે, જેનાથી દર્દીના લક્ષણોમાં સુધારો થાય છે.

(7) ટેગસેડી

કંપની: આયોનિસ ફાર્માસ્યુટિકલ્સ દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: તે જુલાઈ 2018 માં યુરોપિયન યુનિયન દ્વારા માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરવામાં આવ્યો હતો.

સંકેતો: વારસાગત ટ્રાન્સથાયરેટિન એમાયલોઇડિસિસ (એચએટીટીઆર) ની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: ટેગસેડી એ એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે જે ટ્રાંસથાયરેટિન એમઆરએનએને લક્ષ્ય બનાવે છે.HATTR ની સારવાર માટે વિશ્વમાં મંજૂર કરાયેલ તે પ્રથમ દવા છે.તે સબક્યુટેનીયસ ઇન્જેક્શન દ્વારા સંચાલિત થાય છે.આ દવા ટ્રાંસથાયરેટિન (ATTR) ના mRNA ને લક્ષ્ય બનાવીને ATTR પ્રોટીનનું ઉત્પાદન ઘટાડે છે, અને ATTR ની સારવારમાં સારો લાભ-જોખમ ગુણોત્તર ધરાવે છે, અને દર્દીની ન્યુરોપથી અને જીવનની ગુણવત્તામાં નોંધપાત્ર સુધારો કરવામાં આવ્યો છે, અને તે TTR પરિવર્તનના પ્રકારો સાથે સુસંગત છે, ન તો રોગના તબક્કા કે કાર્ડિયોમાયોપેથીની હાજરી હતી.

(8) ઓનપેટ્રો

કંપની: Alnylam કોર્પોરેશન અને સનોફી કોર્પોરેશન દ્વારા સંયુક્ત રીતે વિકસાવવામાં આવી છે.

માર્કેટ માટેનો સમય: 2018 માં યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં સૂચિબદ્ધ કરવા માટે મંજૂર.

સંકેતો: વારસાગત ટ્રાન્સથાયરેટિન એમાયલોઇડિસિસ (એચએટીટીઆર) ની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: ઓનપેટ્રો એ ટ્રાન્સથાયરેટિન એમઆરએનએને લક્ષ્યાંકિત કરતી siRNA દવા છે, જે યકૃતમાં ATTR પ્રોટીનનું ઉત્પાદન ઘટાડે છે અને ટ્રાન્સથાયરેટિન (ATTR) ના mRNA ને લક્ષ્ય બનાવીને પેરિફેરલ ચેતામાં એમીલોઇડ થાપણોના સંચયને ઘટાડે છે, જેનાથી રોગના લક્ષણોમાં સુધારો થાય છે અને તેને દૂર કરે છે.

(9) Givlaari

કંપની: Alnylam કોર્પોરેશન દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: નવેમ્બર 2019 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: પુખ્ત વયના લોકોમાં તીવ્ર હિપેટિક પોર્ફિરિયા (એએચપી) ની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: Givlaari એ siRNA દવા છે, જે Onpattro પછી માર્કેટિંગ માટે મંજૂર થયેલ બીજી siRNA દવા છે.વહીવટનો માર્ગ સબક્યુટેનીયસ ઇન્જેક્શન છે.દવા ALAS1 પ્રોટીનના mRNA ને લક્ષ્ય બનાવે છે, અને Givlaari સાથે માસિક સારવાર યકૃતમાં ALAS1 ના સ્તરને નોંધપાત્ર રીતે અને કાયમી ધોરણે ઘટાડી શકે છે, ત્યાં ન્યુરોટોક્સિક ALA અને PBG ના સ્તરને સામાન્ય શ્રેણીમાં ઘટાડી શકે છે, જેથી દર્દીના રોગના લક્ષણોમાં ઘટાડો થાય છે.ડેટા દર્શાવે છે કે ગીવલરી સાથે સારવાર કરાયેલા દર્દીઓમાં પ્લેસબો જૂથની સરખામણીમાં હુમલાની સંખ્યામાં 74% ઘટાડો થયો હતો.

(10) વ્યોન્ડિસ53

કંપની: સારેપ્ટા થેરાપ્યુટિક્સ દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: ડિસેમ્બર 2019 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: ડિસ્ટ્રોફિન જનીન એક્સોન 53 સ્પ્લિસિંગ મ્યુટેશનવાળા ડીએમડી દર્દીઓની સારવાર માટે.

ટિપ્પણી: Vyondys 53 એ એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે, જે ડિસ્ટ્રોફિન પૂર્વ-mRNA ની વિભાજન પ્રક્રિયાને લક્ષ્ય બનાવે છે.Exon 53 આંશિક રીતે કપાયેલું છે, એટલે કે પરિપક્વ mRNA પર હાજર નથી, અને તે કપાયેલ પરંતુ હજુ પણ કાર્યરત ડિસ્ટ્રોફિન ઉત્પન્ન કરવા માટે રચાયેલ છે, જેનાથી દર્દીઓમાં કસરત કરવાની ક્ષમતામાં સુધારો થાય છે.

(11) વેલીવ્રા

કંપની: Ionis ફાર્માસ્યુટિકલ્સ અને તેની પેટાકંપની Akcea Therapeutics દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: તે મે 2019 માં યુરોપિયન મેડિસિન એજન્સી (EMA) દ્વારા માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરવામાં આવ્યો હતો.

સંકેતો: પારિવારિક chylomicronemia સિન્ડ્રોમ (FCS) ધરાવતા પુખ્ત દર્દીઓમાં આહાર નિયંત્રણ ઉપરાંત સહાયક ઉપચાર તરીકે.

રિમાર્કસ: વેલિવ્રા એ એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે, જે FCS ની સારવાર માટે વિશ્વમાં માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરાયેલ પ્રથમ દવા છે.

(12) Leqvio

કંપની: નોવાર્ટિસ દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: ડિસેમ્બર 2020 માં માર્કેટિંગ માટે યુરોપિયન યુનિયન દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: પ્રાથમિક હાઈપરકોલેસ્ટેરોલેમિયા (વિષમ-પારિવારિક અને બિન-પારિવારિક) અથવા મિશ્ર ડિસ્લિપિડેમિયાવાળા પુખ્ત વયના લોકોની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: લેક્વિઓ એ PCSK9 mRNA ને લક્ષ્ય બનાવતી siRNA દવા છે.તે કોલેસ્ટ્રોલ (LDL-C) ઘટાડવા માટે વિશ્વની પ્રથમ siRNA ઉપચાર છે.તે સબક્યુટેનીયસ ઇન્જેક્શન દ્વારા સંચાલિત થાય છે.દવા RNA દખલ દ્વારા PCSK9 પ્રોટીનનું સ્તર ઘટાડે છે, જેનાથી LDL-Cનું સ્તર ઘટે છે.ક્લિનિકલ ડેટા દર્શાવે છે કે જે દર્દીઓ સ્ટેટિન્સની મહત્તમ સહનશીલ માત્રા સાથે સારવાર પછી LDL-C સ્તરને લક્ષ્ય સ્તર સુધી ઘટાડી શકતા નથી, Leqvio લગભગ 50% જેટલો LDL-C ઘટાડી શકે છે.

(13)ઓક્સલુમો

કંપની: Alnylam ફાર્માસ્યુટિકલ્સ દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: નવેમ્બર 2020 માં માર્કેટિંગ માટે યુરોપિયન યુનિયન દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: પ્રાથમિક હાયપરઓક્સાલુરિયા પ્રકાર 1 (PH1) ની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: ઓક્સલુમો એ હાઇડ્રોક્સ્યાસીડ ઓક્સિડેઝ 1 (HAO1) ​​mRNA ને લક્ષ્ય બનાવતી siRNA દવા છે, અને વહીવટ પદ્ધતિ સબક્યુટેનીયસ ઇન્જેક્શન છે.દવા Alnylam ની નવીનતમ ઉન્નત સ્થિરીકરણ રસાયણશાસ્ત્ર, ESC-GalNAc સંયોજક તકનીકનો ઉપયોગ કરીને વિકસાવવામાં આવી હતી, જે વધુ દ્રઢતા અને શક્તિ સાથે સબક્યુટેનલી સંચાલિત siRNA ને સક્ષમ કરે છે.દવા hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA ને ઘટાડે છે અથવા અટકાવે છે, યકૃતમાં ગ્લાયકોલેટ ઓક્સિડેઝનું સ્તર ઘટાડે છે, અને પછી ઓક્સાલેટના ઉત્પાદન માટે જરૂરી સબસ્ટ્રેટનો ઉપયોગ કરે છે, દર્દીઓમાં રોગની પ્રગતિને નિયંત્રિત કરવા અને રોગના લક્ષણોમાં સુધારો કરવા માટે ઓક્સાલેટનું ઉત્પાદન ઘટાડે છે.

(14) વિલ્ટેપ્સો

કંપની: NS ફાર્મા દ્વારા વિકસિત, નિપ્પોન શિન્યાકુની પેટાકંપની.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: ઓગસ્ટ 2020 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: ડીએમડી જનીનમાં એક્સોન 53 સ્કિપિંગ જીન મ્યુટેશન સાથે ડ્યુચેન મસ્ક્યુલર ડિસ્ટ્રોફી (ડીએમડી) ની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: વિલ્ટેપ્સો એ એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે જે ડીએમડી જનીનના પૂર્વ-એમઆરએનએના એક્સોન 53 ની સ્થિતિ સાથે જોડાઈ શકે છે, જેના કારણે પરિપક્વ mRNA ની રચના પછી એક્ઝોન 53 ના ભાગને એક્સાઇઝ કરવામાં આવે છે, ત્યાં mRNA રીડિંગ ફ્રેમને આંશિક રીતે સુધારે છે, બોક્સ દર્દીઓને સંક્ષિપ્ત કરવામાં મદદ કરે છે. દર્દીઓના લક્ષણોમાં સુધારો.

(15) એમોન્ડિસ 45

કંપની: સારેપ્ટા થેરાપ્યુટિક્સ દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: ફેબ્રુઆરી 2021 માં માર્કેટિંગ માટે FDA દ્વારા મંજૂર.

સંકેતો: ડીએમડી જનીનમાં એક્સોન 45 સ્કિપિંગ જીન મ્યુટેશન સાથે ડ્યુચેન મસ્ક્યુલર ડિસ્ટ્રોફી (ડીએમડી) ની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: એમોન્ડિસ 45 એ એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ દવા છે, એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ ડીએમડી જનીનના પૂર્વ-એમઆરએનએના એક્ઝોન 45 ની સ્થિતિ સાથે જોડાઈ શકે છે, પરિણામે પરિપક્વ mRNA એક્સિઝનની રચના પછી એક્સોન 45 નો ભાગ અવરોધિત થઈ જાય છે, જેનાથી દર્દીઓને અમુક અંશતઃ ફ્રેમને સુધારવામાં મદદ કરે છે. જે સામાન્ય પ્રોટીન કરતા ટૂંકા હોય છે, જેનાથી દર્દીના લક્ષણોમાં સુધારો થાય છે.

(16) અમવુત્ર (વ્યુત્રિસિરન)

કંપની: Alnylam ફાર્માસ્યુટિકલ્સ દ્વારા વિકસિત.

માર્કેટિંગ માટેનો સમય: FDA દ્વારા જૂન 2022માં માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરવામાં આવ્યો.

સંકેતો: પુખ્ત વયના લોકોમાં પોલિન્યુરોપથી (hATTR-PN) સાથે વારસાગત ટ્રાન્સથાઇરેટિન એમાયલોઇડિસિસની સારવાર માટે.

ટિપ્પણીઓ: Amvuttra (Vutrisiran) એ siRNA દવા છે જે ટ્રાંસથાયરેટિન (ATTR) mRNA ને લક્ષ્ય બનાવે છે, જે સબક્યુટેનીયસ ઈન્જેક્શન દ્વારા સંચાલિત થાય છે.Vutrisiran એ અલનીલમના ઉન્નત સ્થિરતા રસાયણશાસ્ત્ર (ESC) પર આધારિત છે - GalNAc કોન્જુગેટ ડિલિવરી પ્લેટફોર્મ ડિઝાઇન જેમાં વધેલી શક્તિ અને મેટાબોલિક સ્થિરતા છે.ઉપચારની મંજૂરી તેના ત્રીજા તબક્કાના ક્લિનિકલ અભ્યાસ (HELIOS-A) ના 9-મહિનાના ડેટા પર આધારિત છે, અને એકંદર પરિણામો દર્શાવે છે કે ઉપચારથી hATTR-PN ના લક્ષણોમાં સુધારો થયો છે, અને 50% થી વધુ દર્દીઓની સ્થિતિ ઉલટાવી દેવામાં આવી છે અથવા તેને બગડતી અટકાવવામાં આવી છે.

4. અન્ય જનીન ઉપચાર દવાઓ

(1) રેક્સિન-જી

કંપની: Epeius બાયોટેક દ્વારા વિકસિત.

બજાર માટેનો સમય: 2005 માં, તેને ફિલિપાઈન ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (BFAD) દ્વારા માર્કેટિંગ માટે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી.

સંકેતો: કીમોથેરાપી માટે પ્રતિરોધક અદ્યતન કેન્સરની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: રેક્સિન-જી એ જીન-લોડેડ નેનોપાર્ટિકલ ઈન્જેક્શન છે.તે ખાસ કરીને નક્કર ગાંઠોને મારવા માટે રેટ્રોવાયરલ વેક્ટર દ્વારા લક્ષ્ય કોષોમાં સાયક્લિન G1 મ્યુટન્ટ જનીન દાખલ કરે છે.વહીવટ પદ્ધતિ નસમાં પ્રેરણા છે.ટ્યુમર-લક્ષિત દવા તરીકે કે જે સક્રિયપણે મેટાસ્ટેટિક કેન્સર કોષોને શોધી કાઢે છે અને તેનો નાશ કરે છે, તે એવા દર્દીઓ પર ચોક્કસ રોગનિવારક અસર ધરાવે છે કે જેઓ લક્ષિત જીવવિજ્ઞાન સહિત અન્ય કેન્સરની દવાઓમાં નિષ્ફળ ગયા છે.

(2) Neovasculgen

કંપની: માનવ સ્ટેમ સેલ સંસ્થા દ્વારા વિકસિત.

લિસ્ટિંગનો સમય: તે 7 ડિસેમ્બર, 2011ના રોજ રશિયામાં લિસ્ટિંગ માટે મંજૂર કરવામાં આવ્યો હતો અને પછી 2013માં યુક્રેનમાં લૉન્ચ કરવામાં આવ્યો હતો.

સંકેતો: ગંભીર અંગ ઇસ્કેમિયા સહિત પેરિફેરલ વેસ્ક્યુલર ધમની બિમારીની સારવાર માટે.

રિમાર્કસ: નિયોવાસ્ક્યુલજેન એ ડીએનએ પ્લાઝમિડ્સ પર આધારિત જનીન ઉપચાર છે.વેસ્ક્યુલર એન્ડોથેલિયલ ગ્રોથ ફેક્ટર (VEGF) 165 જનીન પ્લાઝમિડ બેકબોન પર બાંધવામાં આવે છે અને દર્દીઓમાં દાખલ કરવામાં આવે છે.

(3) કોલેટજીન

કંપની: ઓસાકા યુનિવર્સિટી અને વેન્ચર કેપિટલ કંપનીઓ દ્વારા સંયુક્ત રીતે વિકસિત.

બજાર માટેનો સમય: ઓગસ્ટ 2019 માં જાપાનના આરોગ્ય, શ્રમ અને કલ્યાણ મંત્રાલય દ્વારા મંજૂર કરવામાં આવ્યો.

સંકેતો: ગંભીર નીચલા હાથપગના ઇસ્કેમિયાની સારવાર.

રિમાર્કસ: કોલેટજીન એ પ્લાઝમિડ આધારિત જીન થેરાપી છે, જે જાપાનની જનીન થેરાપી કંપની એન્જીસ દ્વારા ઉત્પાદિત પ્રથમ સ્થાનિક જનીન ઉપચાર દવા છે.આ દવાનો મુખ્ય ઘટક એક નગ્ન પ્લાઝમિડ છે જેમાં હ્યુમન હેપેટોસાઇટ ગ્રોથ ફેક્ટર (HGF) જીન સિક્વન્સ હોય છે.જો દવાને નીચલા અંગોના સ્નાયુઓમાં ઇન્જેક્ટ કરવામાં આવે છે, તો વ્યક્ત HGF અવરોધિત રક્ત વાહિનીઓની આસપાસ નવી રક્ત વાહિનીઓના નિર્માણને પ્રોત્સાહન આપશે.ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સે અલ્સરને સુધારવા પર તેની અસરની પુષ્ટિ કરી છે.

ફોરજીન જીન થેરાપીના વિકાસમાં કેવી રીતે મદદ કરી શકે છે?

અમે siRNA દવાના વિકાસના પ્રારંભિક તબક્કે, મોટા પાયે સ્ક્રીનીંગમાં સ્ક્રીનીંગનો સમય બચાવવામાં મદદ કરીએ છીએ.

વધુ વિગતો મુલાકાત લો:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/